패스트트랙 지정은 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대해 치료제 개발 속도를 높이기 위한 제도다. 지정되면 개발에서 임상 및 허가 과정 전반에 대해 FDA와 수시로 미팅을 진행하는 등 혜택을 받는다.
GC녹십자는 지난달 FDA로부터 GC1130A 임상 1상 계획을 승인 받은 데 이어 이번 패스트트랙 지정으로 신약 개발에 한층 더 속도가 붙을 것으로 보고 있다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 효과를 높이는 방식으로 GC녹십자는 같은 방식을 헌터증후군 치료제에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 받기도 했다.
GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 인정받고 있다. 지난해 미국에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정됐으며 올해 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.
현재 GC녹십자는 한국, 미국, 일본 등에서 GC1130A의 임상을 준비하고 있다. GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]
