이번 프로젝트는 김성훈 연세대학교 교수와 황광연 고려대학교 교수 연구팀이 공동연구를 수행하고 있다. 논문명은 ‘PARS1의 비대칭 억제를 통한 섬유증 제어(Control of fibrosis via asymmetric inhibition of prolyl-tRNA synthetase 1)’다.
유럽분자생물학회 분자의학 저널은 2021~2022년 인용지수(Impact Factor, I.F.) 14.005로 관련 연구자들이 논문 등재 및 인용을 위해 많이 찾는 세계적으로 권위 있는 학술지이며 이 분야 상위 5% 이내의 학술지로 알려져 있다.
특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 기존에 허가 받은 치료제들은 부작용이 심해 새로운 치료제의 개발이 절실히 필요한 상황이다.
세계적으로 인구 10만 명당 약 13명의 빈도로 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환으로 분류된다.
대웅제약은 이번 연구를 통해 베르시포로신은 한 쌍의 PARS1 효소에 비대칭적으로 결합함으로써 과도한 활성 억제를 일으키지 않아 약효를 나타내면서 약물의 부작용을 최소화할 수 있음을 규명했다고 밝혔다.
이번 연구의 교신 저자인 김성훈 연세대학교 교수(약학대학∙의과대학 겸임)는 “정밀 의학을 현실화하고 글로벌 수준의 신약 개발 능력을 확보하기 위해서는 새로운 기전의 신약 타깃 발굴이 절실환 상황”이라며 “PARS1과 같은 필수 효소들도 신약 개발을 위한 타깃으로 활용될 수 있다는 점을 증명한 것도 이번 연구의 큰 의미다”라고 강조했다.
박준석 대웅제약 신약Discovery센터장은 “대웅제약이 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발 중인 베르시포로신은 이번 연구를 통해 효능과 안전성을 설명할 수 있는 중요한 연구 결과를 확보했다”며 이를 바탕으로 현재 진행 중인 임상 2상을 빠르게 진행해 희귀질환으로 고통 받고 있는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있기를 희망한다”고 말했다.
대웅제약이 자체 개발중인 특발성 폐섬유증 치료제 베르시포로신은 지난해 FDA희귀의약품 지정에 이어, 국내 최초로 FDA 패스트 트랙 품목으로 지정되었다. 또한 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정되어 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받고 있다.
[소비자가만드는신문=유성용 기자]
